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viernes, 12 junio 2026
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Autismo y leucovorina: entre mitos y realidades

Expertos aclaran que el leucovorina solo está indicado para niños con Deficiencia de Folato Cerebral, no como tratamiento general para el autismo.

  • El leucovorina ha sido aprobado por la FDA específicamente para tratar la Deficiencia de Folato Cerebral.
  • Médicos advierten que su uso sin diagnóstico previo es ineficaz y potencialmente perjudicial.

De manera reciente, mucho se ha hablado sobre el uso del ácido folínico (leucovorina), como parte del tratamiento de los trastornos del espectro autista; sin embargo, la reciente aprobación emitida por la FDA ha sido clara: El uso del ácido folínico para los actuales momentos se ha aprobado en aquellos niños que tienen una Deficiencia de Folato Cerebral (DFC) (ya sea confirmada o fuertemente sospechada mediante biomarcadores), así lo afirmó la doctora María Laura Braz, neuropediatra, de la Fundación Sólo Faltas Tú.

La deficiencia cerebral del transporte de folato (CFD) es una enfermedad neurológica rara (poco frecuente) caracterizada por una deficiencia de 5-metiltetrahidrofolato (5- MTHF) en el líquido cefalorraquídeo, con un nivel periférico de folato total normal. Estos niños presentan dentro de este cuadro clínico crisis convulsivas, en ocasiones refractarias, ataxia, los trastornos del movimiento, bajo tono muscular (hipotonía), retrasos y regresión del neurodesarrollo. Algunos pacientes presentan discapacidades visuales y auditivas y manifestaciones similares al autismo.

Desde el punto de vista de la medicina basada en la evidencia, el ácido folínico no debe usarse como un tratamiento a ciegas o universal para el autismo, sino única y exclusivamente cuando existe una Deficiencia de Folato Cerebral (DFC), advierte la doctora Braz.

Autismo y leucovorina: entre mitos y realidades

Leucovorina es para condiciones especificas

Es importante resaltar que el ácido folínico no cura el autismo. Su función es tratar una condición médica específica (la Deficiencia de Folato Cerebral) que coexiste en un subgrupo de personas dentro del espectro.

La evidencia científica (como los estudios del doctor Richard Frye), demuestra que quienes realmente se benefician y muestran mejoras significativas en el lenguaje y la conducta son pacientes que dan positivo en los autoanticuerpos contra el receptor de folato alfa (FRα) o que tienen una deficiencia documentada en el líquido cefalorraquídeo. Si el transporte de folato al cerebro es normal, el fármaco no ofrecerá estos cambios terapéuticos.

El peligro del uso indiscriminado, destaca la neuropediatra, al dar ácido folínico (o dosis masivas de ácido fólico común) sin un criterio médico y sin sospecha de DFC no sólo es que es ineficaz, sino que puede sobresaturar receptores o causar efectos secundarios innecesarios, como irritabilidad o hiperactividad en niños que no lo necesitan.

Así como no se les da insulina a todos los pacientes con problemas metabólicos, sino sólo a los diabéticos, el ácido folínico se reserva estrictamente para el “fenotipo neuro- metabólico” que padece el déficit cerebral de folato.

“Es fundamental que las familias entiendan que el ácido folínico no es un suplemento genérico para el autismo. La ciencia es clara: sólo es efectivo en pacientes que presentan un Déficit Cerebral de Folato, una condición donde los nutrientes no logran llegar al cerebro debido a un bloqueo inmunológico. Acudir al neuropediatra para evaluar si el niño cumple con este perfil biológico es el primer paso indispensable antes de considerar este tratamiento”, concluyó la especialista.

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